애브비社는 자사가 로슈社 및 제넨테크社와 공동으로 개발을 진행 중인 만성 림프구성 백혈병 치료제 베네토클락스(venetoclax)가 FDA로부터 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 6일 공표했다.

B세포 림프종-2(BCL-2) 단백질 저해제의 일종인 베네토클락스의 적응증은 17번 염색체 결손을 유전자 변이를 동반한 재발성‧불응성 만성 림프구성 백혈병 치료용도이다.

‘획기적 치료제’는 FDA 안전성‧혁신법(FDASIA)에 근거조항이 삽입되면서 신설된 제도로 ‘신속심사’ 제도와는 개념의 차이가 있다. 중증 또는 치명적인 질병들을 치료하기 위해 단독요법 또는 병용요법으로 진행한 예비단계 임상시험에서 기존 치료제들에 비해 괄목할 만한 개선효과가 입증된 신약후보물질들 가운데 제한적으로 지정이 이루어지고 있다.

이와 관련, 만성 림프구성 백혈병은 현재 미국에서 백혈병을 새로 진단받은 환자들 가운데 4분의 1 정도를 점유하고 있는 형편이다. 아울러 만성 림프구성 백혈병 환자들 가운데 3~10% 안팎이 17번 염색체 결손을 동반하는 것으로 알려져 있다.

 

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