오는 2020년까지 매년 10.5% 가량 성장이 예상되는 희귀질환치료제 시장이 국내 바이오제약기업에 기회가 될 수 있다는 진단이 나왔다. 실제 일부 토종 제약, 바이오기업들은 일찌감치 이 시장에 뛰어들어 신약개발에 열을 올리고 있다.

희귀질환치료제 시장은 제한적이지만 미국의 경우 일정기간 독점권을 인정받고 있어 가격 결정권이 개발업체에 있어 성장성이 밝은 편이다. 미국은 2014년 미국의 연간 환자당 평균 약가 지출 비용은 일반 치료제가 2만 875달러였던 것에 비해 희귀질환치료제는 13만 7782달러로 나타났다.

종근당도 여기에 착안, 현재 미국에서 프래더윌리증후군 치료제 CKD-732에 대한 임상3상을 진행중이다.

1일 유진투자증권의 산업분석보고서에 따르면 신약개발에 가장 많은 비용이 투여되는 임상 3상을 기준으로 보면 희귀질환치료제 임상비용은 평균 990만 달러로 일반치료제의 1.9억달러 대비 53%에 불과한 것으로 추정된다.

3상 환자의 대상수가 작기 때문에 가능하다는 진단이다. 희귀질환치료제의 경우 3상 참여 환자수는 평균 538명으로 일반치료제의 경우 1491명인 것에 비해 현저히 작다.

실제 의약선진국에서 희귀질환치료제 허가 건수가 가파르게 상승하고 있다.

보고서에 따르면 미국 연간 FDA 허가 신약건수 중 희귀질환치료제 비중은 2005년 25%에서 2013년 46%까지 증가했다. 또 FDA의 희귀질환치료제 지정 건수도 2005년 17건에서 2013년 32건으로 급증했다.

 

(후략)